Genetik hastalıklar tarih olabilir! DNA zincirini onaran molekül

Dönüm noktası olarak nitelendirilen yeni bir moleküler tedavi yönteminin ilk denemelerinde 75 bine yakın zararlı gen bozulumu ve mutasyonun düzeltildiği belirtildi.

Bilim insanları, genetik bozulum ve mutasyonların büyük çoğunluğunu düzelten güçlü bir yeni moleküler araç icat etti. Yeni prosedür, kistik fibroz ve sinirleri tahrip eden Tay-Sachs gibi pek çok hastalığa yol açan 75 bin kadar zararlı gen mutasyonunun yüzde 90’ını düzeltebiliyor. Dönüm noktası olarak nitelendirilen çalışma, yeni bir genom düzenleme çağının kapısını aralıyor. Ancak araştırmacılar prosedürün insanlarda güvenle kullanılmaya başlanabilmesi için daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulduğuna dikkat çekti. 

KODU TEKRAR YAZIYOR 

Yeni yöntemde ana düzenleyici, onu hedefine yönlendirmesi için tasarlanmış bir protein içeriyor. Düzenleyici, hedefe ulaştığında ilgili DNA zincirini açmak için cas9 adlı enzimi kullanıyor ve bölgeye eklenecek yeni DNA’yı üretiyor. Zinciri, düzenlenen DNA’yı kopyalayıp yerleştirdikten sonra yeniden onarıyor. 

175 DENEYDE BAŞARI SAĞLANDI

Genetik kodu yeniden yazma yeteneği, son yılların en çarpıcı bilimsel gelişmelerinden biri. Bilim insanları yeni yöntemi kullanarak insan hücrelerinde 175 etkili gen değişikliğini nasıl yaptıklarına dair ayrıntılara yer verdiler. Yeni yöntem geliştirilmeden önce, düzenlenmiş hücrenin çalışmasına müdahale edebilecek ekleme, silme ya da farklı hücre türlerinde bu kadar çeşitli DNA değişikliği yapmak mümkün değildi.