ABD’nin Mississippi eyaletinde ‘orak hücre anemisi’ hastası olan Victoria Gray’e (41), gen düzenlemesi olarak bilinen RISPR tedavisi uygulandı. Tedavisi mümkün olmayan bu hastalık zatürree, karaciğer, safra kesesinde taş, iskelet siteminde bozukluk, felç gibi durumlara yol açabiliyor. Hastanın kendi iliğinden elde edilen hücrelerin düzenlenmesiyle, kırmızı kan hücresi biçiminin yeniden tamir edilebileceği düşünülüyor. Habere göre bu hastalıkta kan değişimi tedavisi sadece hastaların yüzde 10’unda işe yarıyor. Ancak doktorların uyguladığı tedavinin başarılı olmasıyla orak hücre anemisi hastalarının yüzde 90’ı bu şekilde tedavi edilebilecek. Gray, ABD’de CRISPR tekniğiyle hücreleri düzenlenen ilk hasta oldu.
Orak hücre anemisi nedir?
Gendeki bozukluk sonucu, normalde yuvarlak şekilli olan kırmızı kan hücreleri, orak şeklinde olur. Bu nedenle küçük kan damarlarının tıkanarak, oksijen taşıma ve dokuları besleme görevini yapamamaları sonucunu oluşan genetik bir hastalık.