Gen tedavisiyle ilk kez duydu

Duyma engelli Opal Sandy, gen tedavisi sayesinde cihaz olmadan duymaya başladı. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak hasarlı DNA'sı değiştirilen küçük kız artık fısıltıları dahi duyuyor.

OPERASYON 16 DAKİKA SÜRDÜ

İngiltere'de Opal Sandy isimli doğuştan sağır bir kız çocuğu, dünya çapında ilk kez denenen bir gen tedavisiyle işitme duyusunu kazandı. Kız çocuğu, iç kulaktan beyne giden sinir uyarılarını bozan ve hatalı bir genden kaynaklanan işitsel nöropati nedeniyle hiçbir şey duyamayacak şekilde doğdu. Kız çocuğuna sadece 16 dakika süren çığır açıcı bir ameliyat sırasında genin çalışan bir kopyasını içeren bir aşı yapıldı.

TEDAVİYİ ALAN İLK HASTA

Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy'nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA'sı değiştirildi. Ameliyatın ardından 18 aylık bebek neredeyse mükemmel bir şekilde duyabilmeye başladı. Dünya çapında bu tedaviyi alan ilk hasta olan Opal Sandy'ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi 6 ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve 'anne" ve 'baba" gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor.

ABLASI CİHAZ KULLANIYOR

Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal sağırlık hastalığı ile dünyaya geldi ve koklear implant cihazı kullanıyor. Bu cihazlar, iç kulağın içinde yer alan sinirlere elektriksel olarak işitme 'hissi' veriyor. Gen tedavisinde ise, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor.