SMA hastalarının tedavisinde kullanılan ilaca devam edilmesinde çeşitli test sonuçlarının uygun olması zorunluluğu şartı kaldırıldı. Böylece, hastalığın tedavisinde kullanılan "nusinersen" ilacının da erişimi kolaylaşmış oldu.
Akşam Gazetesi'nden Okan Güray Bülbül'ün aktardığına göre SMA hastası bebeklerin gen tedavisi halen Türkiye'de yapılamıyor olsa da, SGK ilaç tedavisini kolaylaştıracak bir adım attı. Yapılan değişiklikle SGK'nın 2019'dan beri karşıladığı Nusinersen etken maddeli ilaçta test şartı kaldırıldı.
SMA hastalığının tedavisinde kullanılan üç yöntem var. Nusinersen etken maddeli ilaç, SMA hastalarının tedavisinde kullanılıyor. İkinci tedavi yöntemi ise gen tedavisi. Bu tedavi henüz SGK tarafından karşılanmıyor. Risdiplam etken maddeli ilaçla tedavi ise Türkiye'de hiç uygulanmıyor. Nusinersen etken maddeli ilaç omuriliği çevreyelen sıvıya enjekte edilerek kullanılıyor. Tedavinin sürekliliği söz konusu. Gen tedavisi ise tek sefer uygulanıyor ve yalnızca iki yaşın altındaki hastalar için söz konusu. Gen tedavisi Türkiye'de uygulanmadığı gibi SGK tarafından karşılanması da söz konusu değil. Risdiplam etken maddeli ilaç ise ağızdan alınan bir ilaç ve tedavi bu şekilde uygulanabiliyor. Ancak ilaç henüz Türkiye'de kullanım izni almış değil.
SMA hastaları tedavinin ilk iki ayında 4 'yükleme dozu' alıyor. Bu dozları tamamlandığında, her 4 ayda bir bakım dozu alınıyor. İlacın hastanın yaşamı boyunca kullanılması gerekiyor. SGK, 2019'dan bu yana Nusinersen etken maddeli ilacı geri ödeme listesine almış durumda. Dolayısıyla Nusinersen etken maddeli ilaç tedavisi SGK tarafından sağlık uygulama tebliği çerçevesinde 2019'dan bu yana karşılanıyor. Ancak Nusinersen etken maddeli ilaç tedavisinin karşılanabilmesi için bazı şartların varlığı gerekiyordu. Bu şartlar ise yayımlanan değişiklikle kaldırıldı.
Değişiklik sonrasında yükleme dozlarını tamamlayan Tip 1 SMA hastalarının beşinci doz tedaviyi alabilmek için test yaptırmalarına gerek kalmadı. Değişiklik öncesi bu ilaç tedavisine başlayabilmek için hastanın SMN2 geni kopya sayısının en az 2 olması gerekiyordu. Değişiklik sonrası kopya sayısı 1 olan Tip 1 SMA hastası bebekler de ilaç alabilecek. 6 ila 9. dozlar arasında gereken sürekli hareket puanını artırma koşulu da yürürlükten kalktı. 10. doza ulaşmayla ilgili kriterler de uygulanmayacak. Ayrıca Tip 2 ve Tip 3 SMA hastalarının da ilacı alabilmeleri için test yaptırmalarına gerek kalmadı. Değişiklik SGK'nın SMA hastalarının tedavisinde kolaylık sağladığı ve tedavide kullanılan ilacın SGK tarafından karşılanması için gerekli şartları kaldırdığı anlamına geliyor. SMA hastaları sürekli kullanmak durumunda oldukları Nusinersen etken maddeli ilaç için artık test yaptırmak ve test sonucunda belirlenen gelişmeyi göstermek zorunda değiller. Bu gelişmeler SMA hastalarının zaten zor olan tedavi sürecini bir nebze kolaylaştıracak.